주지현 교수, 임상 연구 진입 위한 개발 비화 공유
“원료‧공정‧완제 3박자 ‘완결성’ 갖춰야 규제 넘어”
입셀㈜의 주지현 대표(가톨릭대 서울성모병원 류마티스내과 교수)는 지난 8월 첨단재생의료 임상 연구에 진입하며 iPSC 기반 골관절염 치료제 ‘뮤콘(MIUChon)’ 개발 과정에서 겪었던 어려움과 극복 전략을 공유했습니다. 주 대표는 13일 서울 코엑스에서 열린 제5회 첨단재생의료 발전전략 포럼에서 ‘유도만능줄기세포 상업 생산 시 고려사항’을 주제로 발표하며, 고령화 사회에서 골관절염의 심각성을 강조했습니다. 70세 이상 인구의 절반이 골관절염을 앓고 있으며, 국내에서는 약 400만 명이 해당 질환으로 고통받고 있어 기존 치료법의 한계를 극복할 필요가 있다고 설명했습니다.
입셀은 무릎 골관절염 환자를 대상으로 뮤콘을 관절강 내 주사로 투여하는 임상 연구를 서울성모병원과 협력하여 진행하고 있으며, 줄기세포를 활용한 치료제는 자가 세포 이식과 타가 세포 이식으로 나뉩니다. 과거에는 환자 자신의 세포를 배양해 이식하는 자가 이식 방식이 주류였으나, 비용과 시간, 접근성 문제로 타가 세포 이식 개발이 활발히 이루어지고 있습니다.
뮤콘은 기존 단일 세포 형태 치료제를 넘어, 세포외기질(ECM) 구조를 포함한 다층화된 펠렛 형태로 개발되어, 연골 재생 효과를 높이고 체내 적용 편의성을 향상했습니다. 개발 과정에서 iPSC의 유전적 안정성과 배양 적응성 문제가 발생할 수 있어, 입셀은 뱅킹 단계에서 철저한 돌연변이 검사를 통해 고품질 클론을 선별하는 프로세스를 확립했습니다. 전체 클론 중 약 15~20%만 고품질로 선정되며, 이를 기반으로 치료제 생산과 연구를 진행하고 있습니다.
또한, 입셀은 대동물 모델을 활용하여 골관절염 환자에게 적용 가능한 데이터를 축적했습니다. 돼지 모델을 통해 연골 재생 효과와 보행 개선 효과를 검증하고, 다양한 자료를 준비하여 규제 기관의 요구 사항을 충족했습니다. 초기 임상 승인 과정에서 30개 이상의 보완 요청과 3차례 제출 및 반려 과정을 거쳤으며, API, DS, DP 단계별 세포 품질과 대량 생산 가능성을 입증하는 데 집중했습니다.
주 대표는 임상 연구에 사용될 치료제가 현재 생산 중이며, 오는 1월 첫 환자 투여가 이루어질 예정이라고 밝혔습니다. 그는 국내 줄기세포 연구자들이 힘을 모아 첨단재생의료 분야에서 새로운 가능성을 열어가기를 기대한다고 전했습니다.
주지현 교수, 임상 연구 진입 위한 개발 비화 공유
“원료‧공정‧완제 3박자 ‘완결성’ 갖춰야 규제 넘어”
입셀㈜의 주지현 대표(가톨릭대 서울성모병원 류마티스내과 교수)는 지난 8월 첨단재생의료 임상 연구에 진입하며 iPSC 기반 골관절염 치료제 ‘뮤콘(MIUChon)’ 개발 과정에서 겪었던 어려움과 극복 전략을 공유했습니다. 주 대표는 13일 서울 코엑스에서 열린 제5회 첨단재생의료 발전전략 포럼에서 ‘유도만능줄기세포 상업 생산 시 고려사항’을 주제로 발표하며, 고령화 사회에서 골관절염의 심각성을 강조했습니다. 70세 이상 인구의 절반이 골관절염을 앓고 있으며, 국내에서는 약 400만 명이 해당 질환으로 고통받고 있어 기존 치료법의 한계를 극복할 필요가 있다고 설명했습니다.
입셀은 무릎 골관절염 환자를 대상으로 뮤콘을 관절강 내 주사로 투여하는 임상 연구를 서울성모병원과 협력하여 진행하고 있으며, 줄기세포를 활용한 치료제는 자가 세포 이식과 타가 세포 이식으로 나뉩니다. 과거에는 환자 자신의 세포를 배양해 이식하는 자가 이식 방식이 주류였으나, 비용과 시간, 접근성 문제로 타가 세포 이식 개발이 활발히 이루어지고 있습니다.
뮤콘은 기존 단일 세포 형태 치료제를 넘어, 세포외기질(ECM) 구조를 포함한 다층화된 펠렛 형태로 개발되어, 연골 재생 효과를 높이고 체내 적용 편의성을 향상했습니다. 개발 과정에서 iPSC의 유전적 안정성과 배양 적응성 문제가 발생할 수 있어, 입셀은 뱅킹 단계에서 철저한 돌연변이 검사를 통해 고품질 클론을 선별하는 프로세스를 확립했습니다. 전체 클론 중 약 15~20%만 고품질로 선정되며, 이를 기반으로 치료제 생산과 연구를 진행하고 있습니다.
또한, 입셀은 대동물 모델을 활용하여 골관절염 환자에게 적용 가능한 데이터를 축적했습니다. 돼지 모델을 통해 연골 재생 효과와 보행 개선 효과를 검증하고, 다양한 자료를 준비하여 규제 기관의 요구 사항을 충족했습니다. 초기 임상 승인 과정에서 30개 이상의 보완 요청과 3차례 제출 및 반려 과정을 거쳤으며, API, DS, DP 단계별 세포 품질과 대량 생산 가능성을 입증하는 데 집중했습니다.
주 대표는 임상 연구에 사용될 치료제가 현재 생산 중이며, 오는 1월 첫 환자 투여가 이루어질 예정이라고 밝혔습니다. 그는 국내 줄기세포 연구자들이 힘을 모아 첨단재생의료 분야에서 새로운 가능성을 열어가기를 기대한다고 전했습니다.